ピラゾロピリダジンならびに網膜変性疾患およびアッシャー症候群に伴う聴力損失を処置するための方法农业专利-农业专业知识服务系统

发明人:: ブーリ,ローランド・ワーナー,エスミュ,ウィリアム・ラメシュチャンドラ・クリシュナ,ロック,クリストファー・ジェームズ,マラグ,カリネ・ファビエンヌ,オーエンズ,アンドリュー・ペイト,ハート,ウィリアム・エドワード

摘要：: retinitis pigmentosa, Leber congenital amaurosis, symptomatic retinal degeneration, the compounds, compositions and methods book for the treatment of retinal degenerative diseases, as well as the hearing loss associated with Usher syndrome, such as age-related macular degeneration and Usher syndrome It is disclosed in the specification. Is a rare genetic disease, Usher syndrome, a major cause of hearing loss and blindness are associated with mutations in any one of the 10 genes.網膜色素変性、レーバー先天黒内障、症候性網膜変性、加齢性黄斑変性およびアッシャー症候群などの網膜変性疾患、ならびにアッシャー症候群に伴う聴力損失の処置のための化合物、組成物および方法が本明細書で開示される。希な遺伝子疾患であり、難聴および失明の主な原因であるアッシャー症候群は、10個の遺伝子のいずれか1個における変異と関連している。