The present disclosure provides, in part, a method of treating subjects with Duchenne muscular dystrophy (DMD) via gene editing approaches that induce exon deletion(s) to restore the reading frame of the dystrophin gene, thereby restoring dystrophin protein activity. The invention also provides compositions comprising adeno-associated viral vectors, an RNA-guided nucleases, nickases or DNA endonucleases, and guide RNAs for use in the treatment of subjects with DMD, or subjects with other neuromuscular genetic diseases or disorders.La présente divulgation concerne, en partie, une méthode de traitement de sujets atteints d'une dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) par des approches d'édition de gènes qui induisent une ou des délétions d'exons pour restaurer le cadre de lecture du gène de la dystrophine, et restaurer ainsi l'activité de la protéine de la dystrophine. Des compositions comprenant des vecteurs viraux adéno-associés, des nucléases guidées par ARN, des nickases ou ADN endonucléases, et des ARN guides pour une utilisation dans le traitement de sujets atteints de DMD, ou de sujets présentant d'autres maladies ou troubles neuromusculaires d'origine génétique sont en outre décrits.
