MERCK SHARP & DOHME CORP.;TELLERS, David, M.;CARR, Brian Allen;JADHAV, Vasant, R.;KENSKI, Denise, M.;WILLINGHAM, Aarron, T.
发明人:
CARR, Brian Allen,JADHAV, Vasant, R.,KENSKI, Denise, M.,TELLERS, David, M.,WILLINGHAM, Aarron, T.
申请号：
USUS2013/038305
公开号：
WO2013/165816A3
申请日:
2013.04.26
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of gene expression and/or activity, and/or modulate a gene expression pathway. Specifically, the invention relates to double-stranded nucleic acid molecules including small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA) molecules that are capable of mediating or that mediate RNA interference (RNAi) against target gene expression.La présente invention concerne des composés, des compositions et des procédés pour l'étude, le diagnostic et le traitement de caractères, de maladies et d'état qui sont sensibles à la modulation de l'expression et/ou de l'activité d'un gène, et/ou modulent une voie d'expression génique. De façon spécifique, l'invention concerne des molécules d'acide nucléique à double brin comprenant de petites molécules d'acide nucléique, telles que des molécules de petit acide nucléique interférent (siNA) qui peuvent médier ou qui médient l'ARN interférence (ARNi) contre l'expression d'un gène cible.
