INHIBITION MÉDIÉE PAR DES ARN INTERFÉRENTS DE L'EXPRESSION GÉNIQUE DU VIRUS DE L'HÉPATITE B (VHB) À L'AIDE DE PETITS ACIDES NUCLÉIQUES INTERFÉRENTS (PANI)
MERCK SHARP & DOHME CORP.;ROBINSON, Michael;BROWN, Duncan;BARTZ, Steve
发明人:
BARTZ, Steve,BROWN, Duncan,ROBINSON, Michael
申请号：
USUS2011/047512
公开号：
WO2012/024170A2
申请日:
2011.08.12
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of HBV gene expression and/or activity, and/or modulate a HBV gene expression pathway. Specifically, the invention relates to double-stranded nucleic acid molecules including small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules that are capable of mediating or that mediate RNA interference (RNAi) against HBV gene expression.La présente invention concerne des composés, des compositions et des méthodes destinés à l'étude, au diagnostic et au traitement de traits, de maladies et d'affections qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité génique du VHB et/ou modulent la voie d'expression génique du VHB. De manière spécifique, l'invention concerne des molécules d'acide nucléique double brin y compris de petites molécules d'acide nucléique, telles que des molécules de petit acide nucléique interférent (pANi), petit ARN interférent (pARNi), ARN double brin (ARNdb), micro-ARN (miARN) et petit ARN en épingle à cheveux (shRNA) qui sont capables de médier ou qui médient un ARN interférent (ARNi)dirigé contre l'expression génique du VHB.
