Darren H. WAKEFIELD,David B. ROZEMA,Andrei V. BLOKHIN,Jonathan D. BENSON,Tao PEI,Zhen LI,Fred FLEITZ
申请号：
MX2018009854
公开号：
MX2018009854A
申请日:
2017.03.07
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
Described are novel targeting ligands that may be linked to compounds, such therapeutic compounds, that are useful in directing the compounds to the target in vivo. The targeting ligands disclosed herein can serve to target expression-inhibiting oligomeric compounds, such as RNAi agents, to liver cells to modulate gene expression. The targeting ligands disclosed herein, when conjugated to an expression-inhibiting oligomeric compound, may be used in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Compositions including the targeting ligands disclosed herein when linked to expression-inhibiting oligomeric compounds are capable of mediating expression of target nucleic acid sequences in liver cells, such as hepatocytes, which may be useful in the treatment of diseases or conditions that respond to inhibition of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.La presente invención se relaciona con nuevos ligandos de dirección que pueden enlazarse a compuestos, tales como compuestos terapéuticos que son útiles en la dirección de compuestos al blanco in vivo. Los ligandos de dirección descritos en la presente pueden servir para los compuestos oligoméricos de inhibición de la expresión blanco, tales como agente de ARNi, a células hepáticas para modular la expresión génica. Los ligandos de dirección descritos en la presente, cuando se conjugan a un oligomérico que inhibe la expresión, pueden usarse en una variedad de aplicaciones, que incluyen el uso en la validación terapéutica, diagnóstico, blanco y aplicaciones de descubrimiento genómico. Las composiciones, que incluyen los ligandos de dirección descritos en la presente, cuando se enlazan a compuestos oligoméricos que inhiben la expresión son capaces de mediar la expresión de secuencias de ácidos nucleicos blanco en las células hepáticas, tales como hepatocitos, que podrían ser útiles en el tratamiento de enfermedades o afecciones que
