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ÉDITION DU GÉNOME DE CELLULES SOUCHES NEURALES HUMAINES À L'AIDE DE NUCLÉASES
专利权人:
THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY;BOCO SILICON VALLEY. INC.
发明人:
PORTEUS, Matthew, H.,KILDEBECK, Eric, J.,DEVER, Daniel, P.,CLARK, Joseph, T.,TSUKAMOTO, Ann,UCHIDA, Nobuko
申请号:
USUS2017/027504
公开号:
WO2017/180926A1
申请日:
2017.04.13
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The invention provides methods for generating a genetically modified human neural stem cell, genetically modified human neural stem cells, and pharmaceutical compositions comprising the genetically modified human neural stem cells. In particular said methods involve the use of a DNA nuclease, such as TALEN, ZFN or CRISPR/Cas mediated genome editing. Also provided are associated kits. The invention also provides methods for preventing or treating a neurodegenerative disease or a neurological injury in a human subject using genetically modified human neural stem cells.L'invention concerne des procédés permettant de générer une cellule souche neurale humaine génétiquement modifiée, des cellules souches neurales humaines génétiquement modifiées, et des compositions pharmaceutiques comprenant lesdites cellules souches neurales humaines génétiquement modifiées. Lesdits procédés comprennent en particulier l'utilisation d'une nucléase d'ADN, telle que l'édition du génome médiée par TALEN, ZFN ou CRISPR/Cas. L'invention concerne également des kits associés. L'invention concerne également des méthodes de prévention ou de traitement d'une maladie neurodégénérative ou d'une lésion neurologique chez un sujet humain à l'aide des cellules souches neurales humaines génétiquement modifiées.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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