An improved composition and method for treating muscle dystrophy by administering an antisense molecule capable of binding to a selected target site in a human dystrophin gene to elicit exon skipping, such as etaflucene, is described.인간 디스트로핀 유전자 내의 선택된 표적 부위에 결합하여 엑손 스키핑을 유도할 수 있는 안티센스 분자, 예컨대 에테플러센을 투여함으로써 근육 이영양증을 치료하는 개선된 조성물 및 방법이 기재된다.
