STEPHANE BANCEL,バンセル、ステファヌ,TIRTHA CHAKRABORTY,チャクラボルティ、ティルタ,ANTONIN DE FOUGEROLLES,ドゥ フジェローレ、アントニン,SAYDA M ELBASHIR,エルバシール、セイダ エム．,MATTHIAS JOHN,ジョン、マティアス,ATANU ROY,ロイ、アタヌ,SUSAN WHORISKEY,ホリスキー、スーザン,エルバシール、セイダ エム.
申请号：
JP2017149905
公开号：
JP2018023373A
申请日:
2017.08.02
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide nucleic acid based compounds or polynucleotides which encode a polypeptide of interest and which have features useful for optimizing formulation and delivery of nucleic acid-based therapeutics while retaining structural and functional integrity, overcoming the threshold of expression, improving expression rates, half life and/or protein concentrations, optimizing protein localization, and avoiding deleterious bio-responses such as the immune response and/or degradation pathways.SOLUTION: The polypeptide of the invention comprises a first region of linked nucleosides encoding a polypeptide of interest selected from the group consisting of specific sequences, a 5' UTR, a 3' UTR, a 5' cap and a polyA tail.SELECTED DRAWING: None【課題】目的とするポリペプチドをコードし、例えば、構造的及び機能的完全性を保持し、発現の閾値を克服し、発現速度、半減期、及び／又はタンパク質濃度を改善し、タンパク質局在化を最適化し、かつ免疫応答等の有害な生物応答及び／又は分解経路を回避しながら、核酸系治療薬の製剤化及び送達の最適化に有用な特徴を有する核酸系化合物又はポリヌクレオチドの提供。【解決手段】本発明に係るポリヌクレオチドは、特定の配列からなる群から選択される目的とするポリペプチドをコードする結合ヌクレオシドの第１の領域と、５’ＵＴＲ、３’ＵＴＲ、５’キャップ、及びポリＡ尾部とを含む。【選択図】なし
