The present invention relates to improved compositions and methods for delivering and expressing therapeutic genes in mammals. More specifically, the present invention addresses the unexpected finding that large and widespread gene delivery and expression was obtained in mammals when the therapeutic gene was administered into both CSF and blood of the mammal. Derived from. Administration of this combination leads to surprising and considerable therapeutic utility compared to administration at a single single site, and also allows the use of reduced doses of virus. The present invention can be used in any mammal, including human subjects, and is suitable for the treatment of multisystemic diseases such as motor neuron disease or lysosomal disease where a wide range of therapeutic gene expression is desired.本発明は、哺乳動物における治療遺伝子を送達し、発現するための改善された組成物及び方法に関する。より具体的には、本発明は、治療遺伝子を哺乳動物のＣＳＦ及び血液の両者内への投与したとき、大量かつ広範な遺伝子送達及び発現が、哺乳動物において得られたという予想外の発見に由来する。この組み合わせの投与は、単回の単一部位における投与と比べて驚くべきかつ相当の治療的有用性を導き、さらにウイルスの低減用量の使用を可能にする。本発明は、ヒト対象を含む、任意の哺乳動物において用いることができ、治療遺伝子の広範な発現が所望される、運動神経疾患又はリソソーム病のような多全身性疾患の治療に適している。
