ASLANDIDI, George, Vladimirovich,COLON-CORTES, Yanerys, M.,ABU-HASAN, Mutasim, N.
申请号：
USUS2017/033020
公开号：
WO2017/201121A1
申请日:
2017.05.17
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
Gene therapy is an attractive approach to treat genetic lung disorders, particular cystic fibrosis (CF), by treating the cause of the disease by restoring the defective gene. Herein are disclosed compositions of variant adeno-associated virus (AAV) with mutations in capsid protein and methods of delivering a gene to lung tissue of a host using the variant AAV.La thérapie génique est une approche intéressante pour traiter des troubles génétiques pulmonaires, en particulier la fibrose kystique (CF), en traitant la cause de la maladie par la restauration du gène défectueux. Linvention concerne des compositions de variants de virus adéno-associés (VAA) présentant des mutations dans la protéine de capside et des méthodes dadministration dun gène aux tissus pulmonaires dun hôte à laide du variant de VAA.
