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ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR VARIANTS FOR HIGH EFFICIENCY GENOME EDITING AND METHODS THEREOF
专利权人:
发明人:
申请号:
HK18100544.1
公开号:
HK1240977A
申请日:
2018.01.15
申请国别(地区):
HK
年份:
2018
代理人:
摘要:
Adeno-associated virus (AAV) Clade F vectors or AAV vector variants (relative to AAV9) for precise editing of the genome of a cell and methods and kits thereof are provided. Targeted genome editing using the AAV Clade F vectors or AAV vector variants provided herein occurred at frequencies that were shown to be 1,000 to 100,000 fold more efficient than has previously been reported. Also provided are methods of treating a disease or disorder in a subject by editing the genome of a cell of the subject via transducing the cell with an AAV Clade F vector or AAV vector variant as described herein and further transplanting the transduced cell into the subject to treat the disease or disorder of the subject. Also provided herein are methods of treating a disease or disorder in a subject by in vivo genome editing by directly administering the AAV Clade F vector or AAV vector variant as described herein to the subject.Linvention concerne des vecteurs de clade F de virus adénoassociés (AAV) ou des variants de vecteur dAAV (par rapport à AAV9) pour lédition précise du génome dune cellule et des procédés et des kits correspondants. Lédition ciblée dun génome à laide des vecteurs de clade F dAAV ou des variants de vecteur dAAV selon linvention est survenue à des fréquences pour lesquelles il a été montré quelles étaient 1000 à 100.000 fois plus efficaces que ce qui a été rapporté précédemment. Linvention concerne également des procédés de traitement dune maladie ou dune affection chez un sujet par lédition du génome dune cellule du sujet via la transduction de la cellule par un vecteur de clade F dAAV ou un variant de vecteur dAAV tel que décrit dans la description, puis la transplantation de la cellule transduite dans le sujet pour traiter la maladie ou laffection du sujet. Linvention concerne également des procédés de traitement dune maladie ou dune affection chez un sujet par édition in vivo du génome par ladministration directe au sujet du vecteur de clade F dAAV ou du varia
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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