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methods and compositions for releasing heparan n-sulfatase cns.
专利权人:
Shire Human Genetic Therapies; INC.
发明人:
Brian Vernaglia,Farah Natoli,Gaozhong Zhu,JAMIE TSUNG,Jennifer Terew,Jing Pan,Pericles Calias,Richard Pfeifer,Yuan Jiang,ZAHRA SHAHROKH
申请号:
BR112012033197
公开号:
BR112012033197A2
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要:
methods and compositions for releasing heparan n-sulfatase cns. The present invention relates to, among other things, compositions and methods for releasing lysosomal enzyme enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for intrathecal administration of direct cns comprising a heparan n-sulfatase protein (hns0, salt and a polysorbate surfactant for the treatment of type a sanfilippo syndrome.métodos e composições para liberação de cns de n-sulfatase de heparano. a presente invenção refere-se a, entre outras coisas, composições e métodos para a liberação de cns de enzimas lisossomais para tratamento eficaz de doenças por armazenamento dos lisossomos. em alguns modalidades, a presente invenção inclui uma formulação estável para a administração por via intratecal de cns direta compreendendo uma proteína de n-sulfatase de heparano (hns0, sal e um tensoativo de polissorbato para o tratamento de síndrome de sanfilippo, tipo a.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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