METHODS AND COMPOSITIONS FOR CNS DELIVERY OF HEPARAN N-SULFATASE

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专利权人:

SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド

发明人:

FARAH NATOLI,ファラー ナトリ,ZHU GAOZHONG,ガオチョン チュー,JENNIFER TEREW,ジェニファー テルー,JIANG YUAN,ユアン ジャン,JAMIE TSUNG,ジェイミー ツン,SHAHROKH ZAHRA,ザーラ シャーロク,BRIAN VERNAGLIA,ブライアン バーナグリア,PAN JING,ジン パン,RICHARD PFEI

申请号：

JP2015246258

公开号：

JP2016040335A

申请日:

2015.12.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for CNS delivery of heparan n-sulfatase.SOLUTION: The present invention provides compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes, particularly for an effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising a heparan N-sulfatase (HNS) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Sanfilippo Syndrome Type A.SELECTED DRAWING: None【課題】ヘパランＮ－スルファターゼのＣＮＳ送達のための方法および組成物の提供。【解決手段】本発明は、特に、リソソーム蓄積症の有効な治療のためのリソソーム酵素のＣＮＳ送達のための組成物および方法を提供する。いくつかの実施形態では、本発明は、サンフィリッポ症候群Ａ型を治療するための、ヘパランＮ－スルファターゼ（ＨＮＳ）タンパク質、塩、およびポリソルベート界面活性剤を含む、直接ＣＮＳ髄腔内投与用の安定な製剤を含む。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/