ANDREW W HIINMAN,アンドリュー ダブリュー． ヒンマン,WESSON KIERON E,キエロン イー． ウェッソン,アンドリュー ダブリュー. ヒンマン,キエロン イー. ウェッソン
申请号：
JP2013268441
公开号：
JP2014058569A
申请日:
2013.12.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a (hetero)aryl-p-quinone derivative for a treatment of mitochondrial diseases.SOLUTION: Methods of treating or inhibiting mitochondrial diseases, for example friedreich ataxia (FRDA), Leber's hereditary optic neuropathy (LHON), mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactacidosis, apoplexy (MELAS) and Kearns-Sayre syndrome (KSS), and compounds useful in the present methods, for example 2-(3-hydroxy-3-methylbutyl)-6-(hetero)aryl-p-quinone or 2-(3-hydroxy-3-methylbutyl)-3-(hetero)aryl-p-quinone derivatives are disclosed. Energy biomarkers useful in the case of evaluating a metabolic state of subjects and effects of a treatment are also disclosed. Methods of modulating, normalizing or enhancing the energy biomarkers, and compounds useful for such methods are also disclosed.【課題】ミトコンドリア病の処置のための（ヘテロ）アリール－ｐ－キノン誘導体を提供すること。【解決手段】ミトコンドリア病、例えばフリートライヒ運動失調（ＦＲＤＡ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、ミトコンドリアミオパシー、脳症、ラクトアシドーシス、卒中（ＭＥＬＡＳ）、キーンズ－セイアー症候群（ＫＳＳ）を処置または抑制する方法、ならびに本発明の方法において有用な化合物、例えば２－（３－ヒドロキシ－３－メチルブチル）－６－（ヘテロ）アリール－ｐ－キノンまたは２－（３－ヒドロキシ－３－メチルブチル）－３－（ヘテロ）アリール－ｐ－キノン誘導体を開示する。対象の代謝状態および治療の効果を評価する場合に有用なエネルギーバイオマーカーも開示する。エネルギーバイオマーカーをモジュレート、正常化または増強する方法、ならびにそのような方法のために有用な化合物も開示する。【選択図】なし
