ORION D JANKOWSKI,オリオン ディー． ヤンコウスキー,KIERON E WESSON,キーロン イー． ウェッソン,PAUL MOLLARD,ポール モーラード,WILLIAM D SHRADER,ウィリアム ディー． シュレーダー,オリオン ディー. ヤンコウスキー,キーロン イー. ウェッソン,ウィリアム ディー. シュレーダー
申请号：
JP2014029395
公开号：
JP2014098025A
申请日:
2014.02.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a 4-(p-quinolyl)-2-hydroxybutane amide derivative for a treatment of mitochondrial diseases.SOLUTION: A method of treating or suppressing mitochondrial diseases, for example Friedreich ataxia (FRDA), Leber's hereditary optic neuropathy (LHON), mitochondrial myopathy, encephalopathy, lacto acidosis and stroke (MELAS), Kearns-Sayre syndrome (KSS) is disclosed and compounds useful in the method, for example 4-(p-quinolyl)-2-hydroxybutane amide derivative are also disclosed. Methods and compounds useful for treating other disorders, for example amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Huntington's disease, Parkinson's disease and pervasive developmental disorders, for example autism are also disclosed. An energy biomarker useful in evaluation of metabolic status of a subject and effectiveness of the treatment is also disclosed.【課題】ミトコンドリア病を治療するための４－（ｐ－キノリル）－２－ヒドロキシブタンアミド誘導体を提供すること。【解決手段】ミトコンドリア病、例えば、フリードライヒ運動失調症（ＦＲＤＡ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、ミトコンドリアミオパチー、脳症、ラクトアシドーシス、および脳卒中（ＭＥＬＡＳ）、キーンズ・セイアー症候群（ＫＳＳ）を治療または抑制する方法を開示し、ならびに本発明方法において有用な化合物、例えば、４－（ｐ－キノリル）－２－ヒドロキシブタンアミド誘導体も開示する。他の障害、例えば、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンティングトン病、パーキンソン病、および広汎性発達障害、例えば自閉症、を治療する際に有用な方法および化合物も開示する。被験体の代謝状態および治療の有効度を評価する際に有用なエネルギーバイオマーカーも開示する。【選択図】なし
