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THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE DE TYPE II
专利权人:
The Trustees of the University of Pennsylvania
发明人:
申请号:
EP18789730.1
公开号:
EP3684938A1
申请日:
2018.09.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
A co-therapeutic regimen comprising AAV9-mediated intrathecal/intracisternal and/or systemic delivery of an expression cassette containing a hIDS gene and two or more immunosuppressants is provided herein. Also provided are methods and kits containing these vectors and compositions useful for treating Hunter syndrome and the symptoms associated with Hunter syndrome.La présente invention concerne un schéma posologique co-thérapeutique comprenant l'administration intrathécale/intracisternale et/ou systémique, à médiation par le VAA9, d'une cassette d'expression contenant un gène hIDS et au moins deux immunosuppresseurs. L'invention concerne également des méthodes et des kits contenant ces vecteurs et compositions utiles pour le traitement de la maladie de Hunter et des symptômes associés à la maladie de Hunter.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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