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CONCEPTS AMÉLIORÉS POUR LE TRAITEMENT DE TROUBLES GÉNÉTIQUES AVEC DES NANOPARTICULES D'OR GÉNÉRÉES À HAUTE CAPACITÉ
专利权人:
ZENTRUM FÜR FORSCHUNGSFÖRDERUNG IN DER PÄDIATRIE GMBH
发明人:
HANENBERG, Med. Helmut,HOLZ, Maj-Kristin,RÖLLECKE, Katharina,WAACK-BUCHHOLZ, Katharina
申请号:
EPEP2018/079997
公开号:
WO2020/020475A1
申请日:
2018.11.02
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates to conjugated gold nanoparticles, preferably for the use in the treatment of a monogenetic disorder resulting from a mutation in a gene coding for a liver-specific and/or liver-expressed protein, comprising laser-ablated gold nanoparticles, polyethylenimine (PEI) and/or derivatives and/or salts thereof and a nucleic acid molecule. Furthermore, the present invention relates to the use of such gold nanoparticles, a method for the preparation of conjugated gold nanoparticles, a nanoparticle-based delivery system and the use of such delivery system. In addition, the present invention relates to a method for transfection of target cells, a transfected target cell as well as a vector for the expression of a liver- specific and/or liver-expressed protein.La présente invention concerne des nanoparticules d'or conjuguées, de préférence destinées à être utilisées dans le traitement d'un trouble monogénétique résultant d'une mutation dans un gène codant pour une protéine spécifique du foie et/ou exprimée par le foie, comprenant des nanoparticules d'or ayant subi une ablation laser, de la polyéthylènimine (PEI) et/ou des dérivés et/ou des sels de celles-ci et une molécule d'acide nucléique. En outre, la présente invention concerne l'utilisation de telles nanoparticules d'or, un procédé pour la préparation de nanoparticules d'or conjuguées, un système de distribution à base de nanoparticules et l'utilisation d'un tel système de distribution. De plus, la présente invention concerne un procédé de transfection de cellules cibles, une cellule cible transfectée ainsi qu'un vecteur pour l'expression d'une protéine spécifique du foie et/ou exprimée par le foie.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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