A non-human animal (eg, rodent) model for a disease associated with the C9ORF72 heterologous hexanucleotide repeat extension sequence is provided, wherein the non-human animal contains a heterologous hexanucleotide repeat (GGGGCC) in the endogenous C9ORF72 locus. Examples of hexanucleotide (GGGGCC) sequences, eg, non-human animals disclosed herein that include a heterologous hexanucleotide repeat extension sequence comprising at least one repeat, include one or more neurodegenerative disorders (eg, amyotrophic lateral sclerosis). Characteristics and / or phenotypes associated with symptom (ALS) and / or frontotemporal dementia (FTD) and the like. Used to prevent, delay, or treat one or more neurodegeneration, such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS, also called Lou Gerick's disease) and frontotemporal dementia (FTD)) Also provided is a method for identifying a therapeutic candidate substance to be obtained.Ｃ９ＯＲＦ７２異種ヘキサヌクレオチドリピート伸長配列と関連した疾患のための非ヒト動物（例えば齧歯類）モデルが提供され、当該非ヒト動物は、内因性Ｃ９ＯＲＦ７２座位中に異種ヘキサヌクレオチドリピート（ＧＧＧＧＣＣ）を含む。ヘキサヌクレオチド（ＧＧＧＧＣＣ）配列の事例、例えばリピートを少なくとも一個含む異種ヘキサヌクレオチドリピート伸長配列を含む本明細書に開示される非ヒト動物は、一つ以上の神経変性障害（例えば筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）および／または前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）など）と関連した特徴および／または表現型をさらに示し得る。一つ以上の神経変性（例えば筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ、ルー・ゲッリック病とも呼称される）および前頭側頭型認知症（ＦＴＤ））を予防、遅延、または治療するために使用され得る治療剤候補物質を特定する方法も提供される。
