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TARGETED PATHWAY INHIBITION TO IMPROVE MUSCLE STRUCTURE, FUNCTION AND ACTIVITY IN MUSCULAR DYSTROPHY
专利权人:
CHILDRENS MEDICAL CENTER CORPORATION
发明人:
KUNKEL, Louis, M.,KAWAHARA, Genri
申请号:
USUS2013/025464
公开号:
WO2013/120040A1
申请日:
2013.02.09
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要:
A pathway that can be targeted for the treatment of or alleviation of symptoms of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) has been identified. Compounds have been identified and tested in a zebrafish model of DMD and found to be efficacious based on an increase in the survival rate of dystrophin deficient fish. Several of the compounds are in the PDE inhibitor pathway. Additional components of the pathway not inhibited by PDE inhibitors but active in the zebrafish assay are screened for their inhibition of NFK-β and increase heme oxygenase- 1. In some embodiments, these compounds influence blood flow to skeletal muscle. In some embodiments, the combined pathway leading to inhibition of NFK-β and increase in heme oxgenase- 1 is important in identification of compounds effective in the treatment or alleviation of symptoms of DMD.Linvention concerne une voie qui peut être ciblée pour le traitement ou latténuation de symptômes de la maladie de Duchenne de Boulogne (DMD). Des composés ont été identifiés et testés dans un modèle de poisson zèbre de DMD et se sont avérés être efficaces sur la base dune augmentation du taux de survie des poissons déficients en dystrophine. Plusieurs de ces composés sont dans la voie de linhibiteur de PDE. Des composants supplémentaires de la voie non inhibée par des inhibiteurs de PDE, mais actifs dans lanalyse de poisson zèbre, sont criblés pour leur inhibition de NFK-β et laugmentation de lhème oxygénase-1. Dans certains modes de réalisation, ces composés influencent le débit sanguin vers un muscle squelettique. Dans certains modes de réalisation, la voie combinée menant à linhibition de NFK-β et à laugmentation de lhème oxygénase-1 est importante dans lidentification de composés efficaces dans le traitement ou latténuation de symptômes de DMD.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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