VAISH, Narendra, K.,SETH, Shaguna,FOSNAUGH, Kathy, L.,HOUSTON, Michael, E.,TEMPLIN, Michael, V.
申请号：
USUS2011/034352
公开号：
WO2011/139842A3
申请日:
2011.04.28
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要：
This disclosure provides double- stranded nucleic acid complexes having one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomer(s) and wherein one strand is complementary to a FGFR3 mRNA. Nucleic acid complexes of the disclosure may be useful for therapeutic applications, diagnostic applications or research applications. Nucleic complexes include short interfering RNA complexes (siRNA) capable of modulating gene expression comprising an antisense strand and a continuous or a discontinuous passenger strand ("sense strand"). Further, one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomer(s) of this disclosure may be positioned at the 3 -end, at the 5 -end, at both the 3 -end and 5 end, and/or in a double- stranded region of a nucleic acid complex. Also provided are methods of decreasing expression of a FGFR3 gene in a cell or in a subject to treat a FGFR3-related disease.La présente invention concerne des complexes dacide nucléique double brin ayant un ou plusieurs nucléomonomère(s) à substitution hydroxyméthyle et un brin étant complémentaire dun ARNm de FGFR3. Les complexes dacide nucléique de la description peuvent être utiles pour des applications thérapeutiques, des applications diagnostiques ou des applications de recherche. Les complexes dacide nucléique comprennent des complexes de petits ARN interférents (ARNsi) capables de moduler lexpression génique comprenant un brin antisens et un brin passager continu ou discontinu (« brin sens »). En outre, un ou plusieurs nucléomonomère(s) à substitution hydroxyméthyle de cette description peuvent être positionnés au niveau de lextrémité 3, au niveau de lextrémité 5, au niveau de lextrémité 3 et de lextrémité 5, et/ou dans une région double brin dun complexe dacide nucléique. La présente invention concerne en outre des procédés de réduction de lexpression dun gène FGFR3 dans une cellule ou un sujet pour traiter une maladie liée à FGFR3.
