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MÉTHODE DE TRAITEMENT
专利权人:
VADOLAS, Jim;MURDOCH CHILDRENS RESEARCH INSTITUTE
发明人:
VADOLAS, Jim
申请号:
AUAU2011/001653
公开号:
WO2012/083363A1
申请日:
2011.12.20
申请国别(地区):
AU
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present disclosure teaches the treatment of a blood pathology, such as a blood pathology associated with impaired hemoglobin synthesis including the treatment of β-thalassemia or a related hemoglobinopathy. An RNA molecule such as a short interfering RNA or a hairpin RNA which targets an mRNA species encoding α-globin is administered to a subject to reduce the amount of α-globin produced to non-zero levels and ameliorate the effects of an α- and β-globin chain imbalance.La présente invention concerne le traitement d'une pathologie sanguine, telle qu'une pathologie sanguine associée à une synthèse déficiente d'hémoglobine, comprenant le traitement d'une β-thalassémie ou d'une hémoglobinopathie associée. Une molécule d'ARN, telle qu'un petit ARN interférent ou un ARN en épingle à cheveux, qui cible une espèce d'ARNm codant pour une a-globine est administrée à un sujet pour réduire la quantité d'a-globine produite à des niveaux non-nuls et améliorer les effets d'un déséquilibre de chaînes de a- et β-globine.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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