KANNER, STEVEN B.,坎纳 史蒂芬Ｂ,坎納 史蒂芬Ｂ,LEWIS, DAVID L.,路易士 大卫Ｌ,路易士 大衛Ｌ,WAKEFIELD, DARREN H.,维克菲尔德 戴伦Ｈ,維克菲爾德 戴倫Ｈ,ALMEIDA, LAUREN J.,阿梅塔 罗伦Ｊ,阿梅塔 羅倫Ｊ,坎纳 史蒂芬B,坎納 史蒂芬B,路易士 大卫L,路易士 大衛L,维克菲尔德 戴伦H,維克菲爾德 戴倫H,阿梅塔 罗伦J,阿梅塔 羅倫J
申请号：
TW105108329
公开号：
TW201642874A
申请日:
2016.03.17
申请国别(地区):
TW
年份:
2016
代理人:
摘要：
We describe RNA interference (RNAi) triggers for inhibiting the expression of Factor XII (F12) gene through the mechanism of RNA interference. We further describe pharmaceutical compositions comprising one or more F12 RNAi triggers together with one or more excipients capable of delivering the RNAi trigger(s) to a liver cellin vivo.Delivery of the F12 RNAi trigger(s) to liver cellsin vivoprovides for inhibition of F12 gene expression and treatment of angioedema, including hereditary angioedema (HAE) and venous thromboembolism (VTE), and diseases associated with angioedema.本發明描述經由RNA干擾機制來抑制因子XII(F12)基因表現的RNA干擾(RNAi)觸發劑。本發明進一步描述醫藥組合物，其包含一或多種F12 RNAi觸發劑與一或多種能夠活體內遞送RNAi觸發劑至肝細胞的賦形劑。F12 RNAi觸發劑活體內遞送至肝細胞能夠抑制F12基因表現及治療血管性水腫，包括遺傳血管性水腫(HAE)及靜脈血栓栓塞(VTE)，以及與血管性水腫相關的疾病。
