In some aspects, the present disclosure relates to compositions and methods for the treatment of diseases associated with abnormal lysosomal function, such as Parkinson's disease and Gauche disease. In some embodiments, the present disclosure provides expression constructs comprising a transgene encoding one or more inhibitory nucleic acids targeting SCNA or a portion thereof, TMEM106B or a portion thereof, or any combination of the above. In some embodiments, the present disclosure provides a method of Parkinson's disease by administering the expression construct to a subject in need thereof.일부 측면에서, 본 개시내용은 비정상적인 리소좀 기능과 연관된 질환, 예를 들어, 파킨슨병 및 고셰병 치료를 위한 조성물 및 방법에 관한 것이다. 일부 실시양태에서, 본 개시내용은 SCNA 또는 그의 일부, TMEM106B 또는 그의 일부, 또는 상기의 임의의 조합을 표적화하는 하나 이상의 억제성 핵산을 코딩하는 트랜스진을 포함하는 발현 구축물을 제공한다. 일부 실시양태에서, 본 개시내용은 파킨슨병 방법을 필요로 하는 대상체에게 상기 발현 구축물을 투여함으로써 파킨슨병 방법을 제공한다.
