DEBS, Robert James,HEATH, Timothy D.,HANDUMRONGKUL, Chakkrapong
申请号：
USUS2018/024096
公开号：
WO2018/175932A1
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions, systems, kits, and methods for expression of one or more biomolecules in a subject, human or non-human mammal, (e.g., at therapeutic levels for the extended periods of time required to produce therapeutic effects). In certain embodiments, compositions, systems, kits, and methods are provided that comprise a first composition comprising polycationic structures (e.g., empty cationic liposomes, cationic micelles, cationic emulsions, or cationic polymers) and a second composition comprising expression vectors (e.g., non-viral expression vectors not associated with liposomes or other carriers) encoding one or more biomolecules of interest.La présente invention concerne des compositions, des systèmes, des kits et des méthodes pour l'expression d'une ou de plusieurs biomolécules chez un sujet, un mammifère humain ou non humain, (par exemple, à des niveaux thérapeutiques pendant les périodes de temps prolongées nécessaires pour produire des effets thérapeutiques). Selon certains modes de réalisation, l'invention concerne des compositions, des systèmes, des kits et des méthodes qui font appel à une première composition comprenant des structures polycationiques (par exemple, des liposomes cationiques vides, des micelles cationiques, des émulsions cationiques, ou des polymères cationiques) et à une seconde composition comprenant des vecteurs d'expression (par exemple, des vecteurs d'expression non viraux non associés à des liposomes ou à d'autres véhicules) codant une ou plusieurs biomolécules d'intérêt.
