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A METHOD FOR IN VIVO PRECISE GENOME EDITING
专利权人:
MIKUNI; Takayasu
发明人:
MIKUNI, Takayasu,NISHIYAMA, Jun,YASUDA, Ryohei
申请号:
USUS2017/024869
公开号:
WO2017/173004A1
申请日:
2017.03.29
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to a method for in vivo genome editing, comprising: (a) delivering a genome editing machinery (e.g. plasmid vectors encoding a Cas9 nuclease and a single-guide RNA as well as a donor template polynucleotide), to mitotic progenitor cells of a non-human embryo through in utero electroporation and (b) modifying at least one target sequence (i.e. a DNA sequence within the genome of the progenitor cells) by using homology-directed repair (HDR). The genome editing machinery may further comprise a control of transfection, comprising a transposon, and a polynucleotide encoding a transposase. Another aspect of the invention relates to a non-human embryo or a non-human animal carrying a modified target sequence in its genome, wherein said non-human embryo or non-human animal is produced by the in vivo genome editing method of the invention. A further aspect of the in vivo genome editing method of the invention relates to a modified cell obtained from said non-human embryo or from said non-human animal.La présente invention concerne un procédé dédition de génome in vivo, comprenant : (a) ladministration dune machinerie dédition de génome (par exemple, des vecteurs de plasmide codant pour une nucléase Cas9 et un ARN de guidage unique ainsi quun polynucléotide de matrice donneur), à des cellules progénitrices mitotiques dun embryon non humain par électroporation in utero et (b) la modification dau moins une séquence cible (cest-à-dire, une séquence dADN dans le génome des cellules progénitrices) au moyen dune réparation dirigée par homologie (HDR). La machinerie dédition de génome peut comprendre en outre un témoin de transfection, comprenant un transposon, et un polynucléotide codant pour une transposase. Un autre aspect de linvention concerne un embryon non humain ou un animal non humain comportant une séquence cible modifiée dans son génome, ledit embryon non humain ou animal non humain étant produit par le procédé dédition de génome in vivo de l
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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