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NOUVELLES COMPOSITIONS À BASE DE POLYOL POUR UNE ADMINISTRATION IN VIVO ET IN VITRO DE MÉDICAMENTS À BASE D'ACIDES NUCLÉIQUES
专利权人:
WU, David TS;LIN; Shi-Lung;LIN, Shi-Lung
发明人:
LIN, Yi-Wen
申请号:
USUS2014/050114
公开号:
WO2015/099839A1
申请日:
2014.08.07
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要:
This invention relates to a composition and its use for formulating nucleic acid-based drugs/vaccines with sugar alcohol compositions into complexes for both in-vitro and in-vivo delivery. Particularly, the present invention includes the ingredients and processes necessary for formulating therapeutic and pharmaceutical nucleic acid compositions, such as miRNA, microRNA precursors, shRNAs, siRNAs, ribozymes, antisense RNAs/DNAs, RNA-DNA hybrids and DNA vectors/vaccines, with glycylated sugar alcohols/sugars into delivery complexes, which can then be absorbed by cells in vivo and in vitro via active endocytosis. Also, the present invention discloses that chemical compounds containing sugar alcohol- and/or sugar-like structures can protect nucleic acids, in particular miRNAs, shRNAs, siRNAs and ribozymes, from degradation in vivo as well as in vitro. Therefore, the present invention is also a formula and method for preserving the structural integrity and functional efficacy of these nucleic acid-based drugs and/or vaccines in vivo and in vitro.La présente invention concerne une composition et son utilisation dans la formulation de médicaments/vaccins à base d'acides nucléiques contenant des compositions à base de polyol en complexes en vue d'une administration tant in vitro qu'in vivo. Plus particulièrement, la présente invention comprend les ingrédients et les procédés nécessaires à la formulation de compositions d'acides nucléiques thérapeutiques et pharmaceutiques, telles qu'un miARN, des précurseurs de micro-ARN, des petits ARN en épingle à cheveux, des pARNi, des ribozymes, des ADN/ARN antisens, des hybrides d'ARN/ADN et des vecteurs/vaccins d'ADN, comprenant des polyols/sucres glycosylés en complexes d'administration, qui peuvent ensuite être absorbés par des cellules in vivo et in vitro par l'intermédiaire d'une endocytose active. La présente invention concerne également des composés chimiques contenant des structures de type polyol et/ou de type sucre pouvant p
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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