ベネット，シー・フランク,フレアー，スーザン・エム,グリーンリー，サラ,スウェイジ，エリック・イー,BENNETT C FRANK,SUSAN M FREIER,SARAH GREENLEE,SWAYZE ERIC E
申请号：
JP2020009595
公开号：
JP2020089382A
申请日:
2020.01.24
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
A method for selectively reducing the expression of allelic variants of genes including single nucleotide polymorphisms (SNPs), compounds and compositions.Solution comprising a modified antisense oligonucleotide comprising 12-30 linked nucleosides targeting a single nucleotide type siteModified oligonucleotides5 'wing region located at 5' end of deoxynucleoside gapA wing gap wing motif containing 3 'wing regions located at 3' ends of deoxynucleosides andCounting from the 5 'end of the modified oligonucleotidePosition 5 of modified oligonucleotides67891011121314OrOr from the 5 'end of the gapPosition of the modified oligonucleotide2345678A compound in which 9 or 9 is consistent with a single base polymorphism.No selection【課題】一塩基多型（ＳＮＰ）を含む遺伝子の対立遺伝子多様体の発現を選択的に低下させるための方法、化合物及び組成物の提供。【解決手段】一塩基多型部位を標的とする１２～３０連結ヌクレオシドから成る修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを含み、修飾オリゴヌクレオチドには、デオキシヌクレオシドギャップの５’末端に位置する５’ウィング領域、及びデオキシヌクレオシドの３’末端に位置する３’ウィング領域を有するウイング－ギャップ－ウイングモチーフが含まれ、修飾オリゴヌクレオチドの５’末端から数えて、修飾オリゴヌクレオチドのポジション５、６、７、８、９、１０、１１、１２、１３、１４、又は１５、又はギャップの５’末端から数えて、修飾オリゴヌクレオチドのポジション１、２、３、４、５、６、７、８、又は９が一塩基多型と一致している化合物。【選択図】なし
