BENNETT C FRANK,ベネット，シー・フランク,SUSAN M FREIER,フレアー，スーザン・エム,SARAH GREENLEE,グリーンリー，サラ,SWAYZE ERIC E,スウェイジ，エリック・イー,ベネット,シー・フランク,フレアー,スーザン・エム,グリーンリー,サラ,スウェイジ,エリック・イー
申请号：
JP2018055560
公开号：
JP2018117630A
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide antisense compounds and methods for selectively reducing the expression of allelic variants having single nucleotide polymorphism.SOLUTION: Disclosed herein is a compound comprising a modified antisense oligonucleotide of 12-30 contiguous nucleosides, which modified oligonucleotide includes a wing-gap-wing motif with a 5' wing region positioned at the 5' end of a deoxynucleoside gap, and a 3' wing region positioned at the 3' end of the deoxynucleoside gap, where specific positions counted from the 5' terminus of the modified oligonucleotide are aligned with the single nucleotide polymorphism.SELECTED DRAWING: None【課題】アンチセンス化合物及び一塩基多型（ＳＮＰ）を含む遺伝子の対立遺伝子多様体の発現を選択的に低減する方法の提供。【解決手段】一塩基多型部位を標的とする１２～３０連結ヌクレオシドから成る修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを含み、修飾オリゴヌクレオチドには、デオキシヌクレオシドギャップの５’末端に位置する５’ウィング領域、及びデオキシヌクレオシドの３’末端に位置する３’ウィング領域を有するウイング－ギャップ－ウイングモチーフが含まれ、修飾オリゴヌクレオチドの５’末端から数えて、特定の修飾オリゴヌクレオチドのポジションが一塩基多型と一致している化合物。【選択図】なし
