The present invention provides, among other things, methods of treating Pompe disease, including administering to a subject in need of treatment a composition comprising an mRNA encoding acid alpha-glucosidase (GAA) at an effective dose and an administration interval such that at least one symptom or feature of Pompe disease is reduced in intensity, severity, or frequency or has delayed in onset. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in a liposome comprising one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and one or more PEG-modified lipids.La présente invention concerne, entre autres choses, des procédés de traitement de la maladie de Pompe, comprenant l'administration à un sujet nécessitant un traitement d'une composition comprenant un ARNm codant l'alpha-glucosidase acide (GAA) à une dose efficace et à un intervalle d'administration de telle sorte qu'au moins un symptôme ou une caractéristique de la maladie de Pompe est réduit en intensité, en gravité ou en fréquence ou dont l'apparition est différée. Selon certains modes de réalisation, l'ARNm est encapsulé dans un liposome comprenant un ou plusieurs lipides cationiques, un ou plusieurs lipides non-cationiques, un ou plusieurs lipides à base de cholestérol et un ou plusieurs lipides modifiés par PEG.
