The present invention provides, among other things, methods of treating Argininosuccinate Synthetase Deficiency (ASD), including administering to a subject in need of treatment a composition comprising an mRNA encoding argininosuccinate synthetase (ASS1) at an effective dose and an administration interval such that at least one symptom or feature of ASD is reduced in intensity, severity, or frequency or has delayed in onset. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in a liposome comprising one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and one or more PEG-modified lipidsLa présente invention concerne, entre autres, des méthodes de traitement dune déficience en argininosuccinate synthétase (ASD), consistant à administrer à un sujet ayant besoin dun traitement une composition comprenant un ARNm codant pour une argininosuccinate synthétase (ASS1) à une dose efficace et un intervalle dadministration de telle sorte quau moins un symptôme ou une caractéristique dASD est réduit en intensité, en gravité ou en fréquence ou a une apparition retardée. Dans certains modes de réalisation, lARNm est encapsulé dans un liposome comprenant un ou plusieurs lipides cationiques, un ou plusieurs lipides non-cationiques, un ou plusieurs lipides à base de cholestérol et un ou plusieurs lipides modifiés par PEG.
