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ADMINISTRATION SÉCURISÉE DE THÉRAPIES CRISPR ET AUTRES THÉRAPIES GÉNIQUES À D'IMPORTANTES FRACTIONS DE CELLULES SOMATIQUES CHEZ L'HOMME ET L'ANIMAL
专利权人:
HANLEY; Brian; P.
发明人:
HANLEY, Brian, P.
申请号:
USUS2017/032470
公开号:
WO2017/197301A1
申请日:
2017.05.12
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
A method for making it possible to deliver nucleic acid sequences to a large fraction of, or even 99.9% and more of the cells in a human body without near certainty of killing the recipient. It can be applied to safely deliver any gene therapy. This invention comprises a set of known compounds, many of them already approved, combined in novel ways to prevent immune system reaction to levels of delivery vehicle (capsid or synthetic carrier) introduced into the body that can be 5 or more orders of magnitude higher than has been demonstrated to cause human death. When used in concert with the disclosed CRISPR expression control method, this method can improve expression and allow better control over the gene therapy's target activity.L'invention concerne un procédé permettant d'administrer des séquences d'acides nucléiques à une importante fraction, voire 99,9 % et plus, des cellules du corps humain avec la quasi certitude de ne pas tuer le receveur. Il peut être appliqué à l'administration en toute sécurité de toute thérapie génique. L'invention comprend un ensemble de composés connus, dont un grand nombre est déjà approuvé, associés selon de nouvelles façons pour prévenir une réaction du système immunitaire à des niveaux de véhicule d'administration (capside ou véhicule synthétique) introduits dans le corps qui peuvent être de 5 ordres de grandeur ou plus supérieurs à ceux dont il a été démontré qu'ils provoquaient la mort humaine. Quand il est utilisé de concert avec le procédé de contrôle d'expression CRISPR décrit, le procédé selon l'invention peut améliorer l'expression et permettre un meilleur contrôle sur l'activité cible de la thérapie génique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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