FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: present invention relates to biotechnology. Disclosed is an oligonucleotide to allow skipping of two or more exons of dystrophin pre-mRNA. Also disclosed is a composition to enable skipping of two or more exons of dystrophin pre-mRNA, a method and use of the oligonucleotide and composition for preventing, slowing down, alleviating and / or treating Duchenne muscular dystrophy (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD).EFFECT: present invention may find further application in the treatment of various diseases caused by mutations in the dystrophin gene.5 cl, 5 dwg, 6 tbl, 5 exДанное изобретение относится к биотехнологии. Предложен олигонуклеотид для обеспечения пропуска двух или более экзонов пре-мРНК дистрофина. Также рассмотрена композиция для обеспечения пропуска двух или более экзонов пре-мРНК дистрофина, способ и применение олигонуклеотида и композиции для предупреждения, замедления, смягчения и/или лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) и мышечной дистрофии Беккера (BMD). Настоящее изобретение может найти дальнейшее применение в терапии различных заболеваний, вызванных мутациями в гене дистрофина. 4 н. и 1 з.п. ф-лы, 5 ил., 6 табл., 5 пр.
