This invention encompasses compounds, structures, compositions and methods for therapeutic guide molecules that direct CRISPR gene editing. A guide molecule for directing gene editing can be allele selective, or disease allele selective, and can exhibit reduced off target activity. A guide molecule can be composed of monomers, including UNA monomers, nucleic acid monomers, and modified nucleotides, wherein the compound is targeted to a genomic DNA. The guide molecules of this invention can be used as active ingredients for editing or disrupting a gene in vitro, ex vivo, or in vivo.La présente invention concerne des composés, des structures, des compositions et des procédés pour molécules de guidage thérapeutique qui dirigent l'édition du gène CRISPR. Une molécule de guidage pour diriger l'édition de gènes peut être allèle sélective, ou allèle sélective d'une maladie, et peut présenter une activité hors cible réduite. Une molécule de guidage peut être composée de monomères, y compris des monomères UNA, des monomères d'acide nucléique, et des nucléotides modifiés, le composé étant ciblé sur un ADN génomique. Les molécules de guidage de la présente invention peuvent être utilisées en tant qu'ingrédients actifs pour l'édition ou l'altération d'un gène in vitro, ex vivo ou in vivo.
