THE UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS;THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.;INDIANA UNIVERSITY RESEARCH & TECHNOLOGY CORPORATION
发明人:
ANDROPHY, Elliot J.,CHERRY, Jonathon J.,CUNY, Gregory D.,GLICKSMAN, Marcie A.
申请号:
USUS2013/050361
公开号:
WO2014/012050A2
申请日:
2013.07.12
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要:
Disclosed herein are compositions and methods for treatment of spinal muscular atrophy (SMA). In certain embodiments, compounds are provided that increase full-length survival of motor neuron (SMN) protein production by an SMN2 gene.La présente invention concerne des compositions et des méthodes utilisables en vue du traitement de l'amyotrophie spinale. L'invention concerne, selon certains modes de réalisation, des composés renforçant la poursuite de la production de protéines pleine longueur des neurones moteurs par un gène SMN2.