Han- Yeul BYUN,Torayuki OKUYAMA,Thong- Gyu JIN,Jin- Wook SEO,Byoung- Ju LEE,Yong- Chul KIM,In- Young JANG,Kyuhyun LEE
申请号：
MX2018008029
公开号：
MX2018008029A
申请日:
2016.12.21
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of Idursulfase-beta, a human recombinant iduronate-2-sulfatase protein, for effective treatment of Hunter Syndrome. The compositions and methods provided by the present invention effectively reduce symptoms not only in brain and spinal cord but also in peripheral tissues including heart, liver, spleen, lung, and kidney.La presente invención proporciona, entre otras cosas, composiciones y métodos para el suministro CNS de Idursulfasa-beta, una proteína iduronato-2-sulfatasa humana recombinante, para el tratamiento eficaz del síndrome de Hunter. Las composiciones y métodos proporcionados por la presente invención reducen eficazmente los síntomas no sólo en el cerebro y la médula espinal, sino también en los tejidos periféricos, incluyendo corazón, hígado, bazo, pulmón, y riñón.
