グリーン， ダグラス スチュアート,バレンツァノ， ケネス ジョセフ,DOUGLAS STUART GREENE,KENNETH JOSEPH VALENZANO
申请号：
JP2019196583
公开号：
JP2020045346A
申请日:
2019.10.29
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
An object of the present invention is to provide a medicine capable of exhibiting a high therapeutic effect without reducing the activity of administered α-glucosidase in lysosomal enzyme acid α-glucosidase enzyme replacement therapy for Pompe disease. A medicament for treating Pompe disease in a subject, comprising a recombinant human acid α-glucosidase enzyme replacement therapy, wherein the recombinant human acid α-glucosidase enzyme replacement therapy comprises 1-deoxynojirimycin or N-type. Administered in combination with -butyldeoxynojirimycin, 1-deoxynojirimycin or N-butyldeoxynojirimycin is administered in an amount of 250 mg to 600 mg, and 1-deoxynojirimycin or N-butyldeoxynojirimycin is administered. A medicament administered 4 hours before to immediately before administration of a human recombinant acid α-glucosidase enzyme replacement therapy. [Selection diagram] None【課題】ポンペ病に対するリソソーム酵素酸α－グルコシダーゼ酵素代替療法において、投与されたα－グルコシダーゼの活性を低下させることなく、高い治療効果を奏することができる医薬の提供。【解決手段】組み換えヒト酸α－グルコシダーゼ酵素代替療法剤を含む、対象におけるポンペ病を治療するための医薬であって、組み換えヒト酸α－グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、１－デオキシノジリマイシン又はＮ－ブチルデオキシノジリマイシンとの組み合わせで投与され、１－デオキシノジリマイシン又はＮ－ブチルデオキシノジリマイシンが、２５０ｍｇ～６００ｍｇの量で投与され、かつ、１－デオキシノジリマイシン又はＮ－ブチルデオキシノジリマイシンが、ヒト組み換え酸α－グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与の４時間前～直前に投与される、医薬。【選択図】なし
