一种mRNA、药物组合物及其应用
- 专利权人:
- 珠海丽凡达生物技术有限公司
- 发明人:
- 彭育才,张振东,刘隽,罗丽平,刘琪,雷奕欣,李爽
- 申请号：
- CN202210583922.4
- 公开号：
- CN114672501A
- 申请日:
- 2022.05.27
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2022
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种mRNA、药物组合物及其应用，涉及生物医药技术领域。所述mRNA包含编码如序列SEQ ID No.8所示氨基酸序列的α‑半乳糖苷酶A的mRNA序列，所述mRNA序列包括如SEQ ID No.1所示的ORF序列。本发明对编码α‑半乳糖苷酶A的mRNA序列进行了优化，以提高心脏中α‑半乳糖苷酶蛋白的表达量，并且同时保持在肾脏、肝脏等器官的α‑半乳糖苷酶蛋白的表达量，提高了对法布雷病疾病治疗的效果。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
