A peptide nucleic acid derivative of formula I, which is closely coupled in sequence specific to the splice site in the pre mRNA, is provided.The peptide nucleic acid derivative having excellent cell membrane permeability and a strong affinity for RNA induces exon skipping in cells treated with peptide nucleic acids of less than femtomoles as "naked" oligonucleotides.The compound is useful in treating the disease or symptom at low cost treatment cost, even if it is less than 1 μ g / kg in the whole body.Fig.37プレmRNA内のスプライス部位に配列特異的に緊密に結合する式Iのペプチド核酸誘導体が提供される。優れた細胞膜透過性及びRNAに対する強力なアフィニティーを備える前記ペプチド核酸誘導体は、「ネイキッド」オリゴヌクレオチドとしての、フェムトモル未満の濃度のペプチド核酸で処置された細胞内のエクソンスキッピングを誘導する。前記化合物は、全身投与すると、1μg/kg以下であってもなお対象において治療活性を示し、したがって、廉価の処置費用で疾患又は症状を処置するのに有用である。【選択図】図３７Ａ
