OESTERGAARD, Michael,SETH, Punit, P.,SWAYZE, Eric, E.
申请号:
USUS2013/064666
公开号:
WO2014/059356A3
申请日:
2013.10.11
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention provides oligomeric compounds. Certain such oligomeric compounds are useful for hybridizing to a complementary nucleic acid, including but not limited, to nucleic acids in a cell. In certain embodiments, hybridization results in modulation of the amount, activity, or expression of the target nucleic acid in a cell. In certain embodiments, hybridization results in selective modulation of the amount, activity, or expression of a target Huntingtin gene or Huntingtin transcript in a cell.La présente invention concerne des composés oligomères. Certains de ces composés oligomères sont utiles pour lhybridation avec un acide nucléique complémentaire, comprenant, mais sans y être limité, des acides nucléiques dans une cellule. Dans certains modes de réalisation, lhybridation conduit à la modulation de la quantité, de lactivité ou de lexpression de lacide nucléique cible dans une cellule. Dans certains modes de réalisation, lhybridation conduit à la modulation sélective de la quantité, de lactivité ou de lexpression dun gène dhuntingtine cible ou dun transcrit dhuntingtine cible dans une cellule.