David V. SCHAFFER,Ryan R. KLIMCZAK,James T. KOERBER,John G. FLANNERY,Deniz Dalkara MOUROT,Meike VISEL,Leah C. BYRNE
申请号：
MX2013012384
公开号：
MX349138B
申请日:
2012.04.20
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, when administered via intravitreal injection, compared to wild-type AAV. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.La presente invención se refiere a viriones de virus adeno-asociados (AAV) con proteína cápsida alterada, en donde los viriones AAV exhiben mayor infectividad de células retinales, cuando se administran a rayes de inyección intravítrea, comparado con AAV de tipo silvestre. La presente descripción además proporciona métodos para suministrar un producto de gen a una célula retinal en un individuo, y métodos para tratar enfermedades oculares.
