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CAPSIDES D'AAV MODIFIÉES ET LEURS UTILISATIONS
专利权人:
INC.;ADVERUM BIOTECHNOLOGIES
发明人:
KERAVALA, Annahita
申请号:
USUS2017/057441
公开号:
WO2018/075798A1
申请日:
2017.10.19
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein that binds heparan sulfate proteoglycans, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, altered tropism and/or the ability to bind and cross the inner limiting membrane following intravitreal injection. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.La présente invention concerne des virions de virus adéno-associé (AAV) avec une protéine de capside modifiée qui se lie aux protéoglycanes de sulfate d'héparane, les virions d'AAV présentant une plus grande infectivité des cellules rétiniennes, un tropisme modifié et/ou la capacité à se lier et traverser la membrane limitante interne après une injection intravitréenne. La présente invention concerne en outre des procédés d'administration d'un produit génique à une cellule rétinienne d'un individu, et des méthodes de traitement de maladie oculaire.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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