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PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'ÉPISSAGE DE L'ARN
专利权人:
PTC Therapeutics; Inc.
发明人:
申请号:
EP17873550.2
公开号:
EP3544435A1
申请日:
2017.11.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要:
In one aspect, described herein is an intronic recognition element for splicing modifier (iREMS) that can be recognized by a compound provided herein. In another aspect, described herein are methods for modulating the amount of a product of a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene contains an intronic REMS, and the methods utilizing a compound described herein. More particularly, described herein are methods for modulating the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene comprises an intronic REMS, and the methods utilizing a compound described herein. In another aspect, provided herein are artificial gene constructs comprising an intronic REMS, and uses of those artificial gene constructs to modulate protein production. In another aspect, provided herein are methods for altering endogenous genes to comprise an intronic REMS, and the use of a compound described herein to modulate protein produced from such altered endogenous genes.Dans un aspect, l'invention concerne un élément de reconnaissance d'intron pour un modificateur d'épissage (REMS) qui peut être reconnu par un composé de la présente invention. Dans un autre aspect, l'invention concerne des procédés permettant de moduler la quantité d'un produit d'un gène, dans lesquels un produit de transcription d'ARN précurseur transcrit à partir du gène contient un REMS, et les procédés utilisant un composé décrit ici. Plus particulièrement, l'invention concerne des procédés permettant la modulation de la quantité d'un transcrit d'ARN ou d'un produit protéique codé par un gène, un produit de transcription d'ARN précurseur transcrit à partir du gène comprenant un REMS, et les procédés utilisant un composé décrit ici. Dans un autre aspect, l'invention concerne des constructions de gènes artificiels comprenant un REMS intronique et des utilisations de ces constructions de gènes artificiels pour moduler la producti
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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