LI, Zhen,ZHU, Rui,WOODDELL, Christine I.,GIVEN, Bruce D.,PEI, Tao,LEWIS, David L.,ALMEIDA, Lauren J.,ROZEMA, David B.,WAKEFIELD, Darren H.
申请号：
USUS2017/045446
公开号：
WO2018/027106A3
申请日:
2017.08.04
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Described are compositions and methods for inhibition of Hepatitis B virus gene expression. RNA interference (RNAi) agents for inhibiting the expression of Hepatitis B virus gene are described. The HBV RNAi agents disclosed herein may be targeted to cells, such as hepatocytes, for example, by using conjugated targeting ligands. Pharmaceutical compositions comprising one or more HBV RNAi agents optionally with one or more additional therapeutics are also described. Delivery of the described HBV RNAi agents to infected liver in vivo provides for inhibition of HBV gene expression and treatment of diseases and conditions associated with HBV infection.La présente invention concerne des compositions et des procédés pour inhiber l'expression de gènes du virus de l'hépatite B. L'invention concerne également des agents d'interférence ARN (ARNi) pour inhiber l'expression de gènes du virus de l'hépatite B. Les agents ARNi du VHB de l'invention peuvent être ciblés vers des cellules, telles que des hépatocytes, par exemple, à l'aide de ligands de ciblage conjugués. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques comprenant un ou plusieurs agents ARNi du VHB avec éventuellement un ou plusieurs agents thérapeutiques supplémentaires. L'administration des agents ARNi du VHB de l'invention dans le foie infecté in vivo permet l'inhibition de l'expression génique du VHB et le traitement de maladies et d'affections associées à l'infection par le VHB.
