DELIVERY TARGETED TO EXON 2 POLYNUCLEOTIDE STRUCTURES OF U7SNRNA WITH THE HELP OF A RECOMBINANT ADENO ASSOCIATED VIRUS

• 收藏
• 分享

专利权人:

РИСЁРЧ ИНСТИТЪЮТ ЭТ НЭЙШНВАЙД ЧИЛДРЕН'С ХОСПИТАЛ;РИСЁРЧ ИНСТИТЪЮТ ЭТ НЭЙШНВАЙД ЧИЛДРЕНС ХОСПИТАЛ

发明人:

Флэниган, Кевин,Вулин-Чэффиол, Аделин,Вейн, Николас

申请号：

EA201592014

公开号：

EA201592014A1

申请日:

2014.04.18

申请国别(地区):

EA

年份:

2016

代理人:

摘要：

The present invention relates to the delivery of polynucleotides using recombinant adeno-associated virus (rAAV) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from the duplication of exon 2 DMD. The invention provides rAAV products and methods for using rAAV in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.Настоящее изобретение относится к доставке полинуклеотидов при помощи рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, являющейся следствием дупликации экзона 2 DMD. В изобретении предложены продукты rAAV и способы применения rAAV в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/