VAN OMMEN Garrit-Jan Boudewijn,VAN DEUTEKOM Judith Christina Theodora,DEN DUNNEN Johannes Theodorus
申请号：
CY171100302
公开号：
CY1118972T1
申请日:
2017.03.09
申请国别(地区):
CY
年份:
2018
代理人:
摘要：
Η παρούσα ανακάλυψη παρέχει μία μέθοδο για μείωση τουλάχιστον εν μέρει της παραγωγής μιας παρεκλίνουσας πρωτεΐνης σε ένα κύτταρο όπου το εν λόγω κύτταρο περιέχει mRNA το οποίον περιλαμβάνει εξώνια που κωδικεύουν αυτή την πρωτεΐνη, με επαγωγή της λεγομένης παράκαμψης εξωνίου σε αυτό το κύτταρο. Η παράκαμψη εξωνίου έχει σαν αποτέλεσμα ώριμο mRNA που δεν περιέχει το παρακαμφθέν εξώνιο το οποίο οδηγεί σε ένα αλλαγμένο προϊόν εάν αυτό το εξώνιο κωδικεύει αμινοξέα. Η παράκαμψη εξωνίου διεξάγεται με εφοδιασμό ενός κυττάρου με έναν παράγοντα ικανό για ειδική αναστολή σήματος συμπερίληψης εξωνίου, για παράδειγμα μία αλληλουχία αναγνώρισης εξωνίου, αυτού του εξωνίου. Σε αυτό το σήμα συμπερίληψης εξωνίου μπορεί να παρέμβει ένα νουκλεϊνικό οξύ που περιλαμβάνει συμπληρωματικότητα για ένα μέρος του εν λόγω εξωνίου. Το εν λόγω νουκλεϊνικό οξύ το οποίον επίσης παρέχεται στο παρόν έγγραφο, μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την παρασκευή ενός φαρμάκου, για παράδειγμα για την θεραπευτική αγωγή μιας κληρονομικής ασθένειας.The present invention provides a method for reducing the content of at least part of a single cell protein in the production of pi_ a_ p_ e_ k_ lambda_ _ _ _ _ _ _ _ a_ _ _ _ _ in these cells. This includes mRNA.This protein induces the so-called bypass of the cell.By-pass e__leads to mature RNA, excluding products that cause this change if e Zeta.Circulation of the supply of e___carries out a cell-specific inhibitory factor including e___signal, such as an alpha lambda___signal. A identifies epsilon.This epsilon is Omega. In this case, the potential interference signal of e___includes a complementary nucleic acid, including a portion of the e___.This nucleic acid is also provided in this paper and can be used to produce a drug.For example, the treatment of a hereditary disease.
