用于调控SMN2剪接的化合物
- 专利权人:
- 桑塔瑞斯制药公司
- 发明人:
- 苏珊·卡姆勒
- 申请号：
- CN201280055524.X
- 公开号：
- CN103946380A
- 申请日:
- 2012.11.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2014
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及寡聚体化合物(寡聚体)，其以细胞中编码人SMN2的核酸为靶标，引起对SMN2mRNA剪接的调控，并且其有利于全长SMN2mRNA而非功能差的截短转录本SMN2Δ7。SMNA7mRNA表达的降低和/或全长SMN2mRNA表达的升高有利于治疗与异常形式的SMN2(特别是SMN2Δ7)过表达或以不期望的高水平存在相关的疾病或失调，如脊髓性肌萎缩症(SMA)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
