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THÉRAPIE GÉNIQUE DE LA MALADIE DE FABRY
专利权人:
UCL BUSINESS PLC
发明人:
NATHWANI, Amit,RAJ, Deepak
申请号:
GBGB2016/051328
公开号:
WO2016/181122A1
申请日:
2016.05.10
申请国别(地区):
GB
年份:
2016
代理人:
摘要:
There is described a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding for a functional α-galactosidase A protein wherein the nucleotide sequence has at least 85% identity to the sequence of SEQ ID NO. 1. Also described is a vector, host cell or transgenic animal comprising the nucleic acid molecule; and a pharmaceutical composition comprising the nucleic acid molecule or the vector. Further, the use of the nucleic acid molecule in a method of treating Fabry disease is described.La présente invention concerne une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence nucléotidique codant pour une protéine d'α-galactosidase fonctionnelle, ladite séquence nucléotidique présentant au moins 85 % d'identité avec la séquence de la SEQ ID No 1. L'invention concerne également un vecteur, une cellule hôte ou un animal transgénique comprenant la molécule d'acide nucléique ; et une composition pharmaceutique comprenant la molécule d'acide nucléique ou le vecteur. L'invention concerne en outre l'utilisation de la molécule d'acide nucléique dans une méthode de traitement de la maladie de Fabry.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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