JANTZ, Derek,SMITH, James, Jefferson,NICHOLSON, Michael, G.
申请号：
USUS2015/020205
公开号：
WO2015/138739A2
申请日:
2015.03.12
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention relates to the field of molecular biology and recombinant nucleic acid technology. In particular, the invention relates to a method of treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy comprising the removal of at least one exon from the dystrophin gene using engineered nucleases.L'invention concerne le domaine de la biologie moléculaire et de la technologie de recombinaison de l'acide nucléique. En particulier, l'invention concerne une méthode de traitement d'un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne, ladite méthode comprenant l'élimination d'au moins un exon du le gène codant la dystrophine au moyen de nucléases génétiquement modifiées.
