Deletion of dystrophin gene exons using a modified nuclease

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专利权人:

バイオサイエンシズ，インク．;プレシジョン バイオサイエンシズ,インク.;プレシジョン

发明人:

ジャンツ，デレック,スミス，ジェームス，ジェファーソン,ニコルソン，マイケル，ジー．,ジャンツ,デレック,スミス,ジェームス,ジェファーソン,ニコルソン,マイケル,ジー.

申请号：

JP2016556801

公开号：

JP2017512767A

申请日:

2015.03.12

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

The present invention relates to the fields of molecular biology and recombinant nucleic acid technology. In particular, the invention relates to a method of treating a patient with Duchenne muscular dystrophy comprising removing at least one exon from a dystrophin gene using a modified nuclease.本発明は、分子生物学および組み換え核酸技術の分野に関する。特に、本発明は、改変ヌクレアーゼを用いてジストロフィン遺伝子から少なくとも１つのエクソンを除去することを含む、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者を治療する方法に関する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/