The present invention provides compositions and methods of use pertaining to rAAV- mediated delivery of therapeutically effective molecules for treatment of diseases such as Pompe disease. These compositions in combination with various routes and methods of administration result in targeted expression of therapeutic molecules in specific organs, tissues and cells.본 발명은 폼페병과 같은 질환의 치료를 위한 치료상 유효한 분자의 rAAV-매개 전달과 관련된 조성물 및 사용 방법을 제공한다. 이러한 조성물은 다양한 투여 경로 및 방법과 조합되어 특정의 기관, 조직 및 세포에서 치료 분자의 표적화된 발현을 발생시킨다.